ยาค็อกเทลใหม่เป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อม

ยาค็อกเทลใหม่ที่พัฒนาขึ้นที่มหาวิทยาลัยอัลเบอร์ตาสามารถให้การรักษาที่มีประสิทธิภาพและประหยัดเพื่อบรรเทาอาการของผู้ป่วยได้ถึง 45% ที่เป็นโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ ซึ่งเป็นโรคที่ทำให้กล้ามเนื้อเสื่อม ขณะนี้กำลังทดสอบ ซึ่งเป็นค็อกเทลที่มีวิธีการรักษา 6 วิธี ซึ่งหมายความว่าเกือบครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยโรค DMD สามารถรักษาได้ด้วยการรักษาเพียงครั้งเดียว

โรค DMD ส่งผลกระทบต่อคนหกคนจากทุกๆ 100,000 คน ซึ่งมักจะเป็นเด็กผู้ชาย ผู้ที่เป็นโรค DMD มีการกลายพันธุ์หลายอย่างในยีน dystrophin ที่ใหญ่ที่สุดของร่างกาย ซึ่งเป็นโปรตีนที่เซลล์จำเป็นต้องคงสภาพไว้ Dystrophin มี 79 ส่วนหรือ exons และหากขาดหายไปร่างกายก็ไม่สามารถผลิตโปรตีนและกล้ามเนื้อเสื่อมสภาพได้ ไม่มีวิธีรักษา DMD แต่ยากลุ่มใหม่ใช้แนวทางที่เรียกว่า “exon skipping” มันทำหน้าที่เป็น Band-Aid เหนือ exons ที่หายไป เพื่อให้ร่างกายสามารถข้ามคำแนะนำที่เสียหายและผลิตโปรตีนที่จำเป็นในการสร้างเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อขึ้นใหม่